近日，我校华西医院血液内科牛挺教授、赵艾琳副教授团队在血液领域顶级期刊Journal of Hematology & Oncology（IF: 29.9）发表题为“Hemophagocytic lymphohistiocytosis: current treatment advances, emerging targeted therapy and underlying mechanisms”的研究综述。该文章阐述了当前噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（Hemophagocytic lymphohistiocytosis, HLH）的治疗进展、新兴靶向治疗策略和潜在机制，重点介绍了近年新发现的可能参与细胞因子风暴的治疗靶点，以期推动HLH治疗进展，并为未来的研究提供新的视角。

牛挺教授、赵艾琳副教授为论文共同通讯作者，吴奕君助理研究员、孙旭博士、康凯助理研究员为论文共同第一作者。

HLH是一种致命的炎症疾病，其特征是病理性免疫激活和炎症失调，可导致广泛的组织损伤和多器官衰竭，临床表现主要包括发热、肝脾肿大、淋巴结病、细胞减少、高铁血症、高甘油三酯血症、低纤维蛋白原血症和多器官功能障碍，也可能导致神经系统症状。据既往研究报道，HLH患者短期死亡率高、生存率低，迫切需要开发新的治疗策略。

对于原发性和继发性HLH，关键的治疗目标均是控制炎性细胞因子的过度分泌，包括白细胞介素-2（IL-2）、IL-6、IL-18、干扰素-γ（IFN-γ）等。因此，靶向炎性细胞因子来抑制细胞因子风暴是HLH的重要治疗策略之一。2018年，靶向IFN-γ的单克隆抗体依马利尤单抗获得了治疗HLH的全球批准，标志着HLH靶向治疗的开始。该综述全面概述HLH治疗的临床前和临床进展，突出针对炎性细胞因子和相关关键分子的潜在靶向治疗策略，以进一步指导临床试验的设计。

原文链接：https://jhoonline.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13045-024-01621-x